希少がんである肉腫(サルコーマ)のファースト・イン・クラスの治療薬Tazverik、その幅広い用途が市場価値を高める

希少がんである肉腫(サルコーマ)のファースト・イン・クラスの治療薬Tazverik、その幅広い用途が市場価値を高める
by Clarivate Analytics Japan
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Sabine Puzzovio, Cortellisエディター

 

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Epizymeのファースト・イン・クラス治療薬であるEZH2(zesteホモログ2エンハンサー)阻害剤Tazverik(tazemetostat)は、重大なアンメットニーズであった軟部組織腫瘍の類上皮肉腫(ES)の最初の治療薬として米国で使用可能になりました1,2,3。この薬剤は、2020年1月に、16歳以上で完全切除不適な転移性または局所進行性疾患の患者に対する迅速承認が認められました3。 Epizymeの推定によれば米国には約800名のES患者がおり、そのうち約300名がTazverikの使用に適格である可能性があります4。 ESでの承認は重要なマイルストーンですが、Tazverikは潜在的により収益性の高いがん領域での使用を通じて、その市場価値が完全なものとなることが期待されています。

 

ESに対する継続的な有効性

Tazverikの迅速承認は、進行中のEZH-202(NCT02601950)フェーズ2試験からの転移性または局所進行ES患者62名の臨床データに基づいています5,6。奏功率は15%ですが、そのうち67%の奏功期間は6か月以上でした6。これらのデータは、軟部組織肉腫の標準治療である放射線療法や、用量制限毒性があり奏功率12〜23%、奏功期間の中央値がわずか4.5カ月である化学療法と比較しても良好でした7,8,9

Epizymeは現在、ESのフロントライン治療としてTazverikとドキソルビシンの併用を評価するEZH-301(NCT04204941)フェーズ3確認試験を実施しています。この試験から得られた肯定的なデータは、ファーストラインでの追加承認の基礎となり、潜在的なTazverikのES市場を拡大する可能性があります10

 

二次がんのリスク

Tazverikの抗がん作用がリスクとなる場合もあります。EZH-102(NCT02601937)フェーズI小児試験で続発性T細胞リンパ腫を発症した患者の報告を受け、FDAは2018年4月に開発における臨床試験を一時保留としました11,12。 その後、FDAは2018年9月にこの一時保留を解除しましたが、二次がんに関する安全性シグナルが認められました13,14。臨床プログラムでTazverikを投与された668名の患者のうち、0.6%が骨髄異形成症候群または急性骨髄性白血病を発症しました。Tazverikの添付文書には、二次がんの発症リスク増加に関する警告が含まれています14

 

Tazverikの輝くチャンス

ESの患者プールは小さいですが、より収益性の高い他のがん種へ市場拡大できる大きな可能性があります。2019年12月、Epizymeは再発または難治性の濾胞性リンパ腫(FL)患者のサードライン治療薬としてNDAを提出しました15。 FLは30種類の非ホジキンリンパ腫(NHL)の1つであり、NHL症例の20〜30%を占めています16,17。推定によると、全世界でのNHL市場は2025年までに108億ドルに達する可能性があります18。Epizymeは、同剤を他の固形がんおよび悪性血液がんに対し、再発およびフロントライン疾病における単剤療法ならびに併用療法として開発することも計画しています15

 

薬価は市場拡大の可能性を反映しています

大規模市場における使用見通しは、EpizymeのTazverik薬価戦略に影響を与えています。同社はこの薬剤の価格を1ヶ月分当たり15,500ドルに設定しました4,19。しかし、ESの高い希少性を考慮すると、Tazverikの薬価は、NTRK遺伝子融合を持つ固形がんに対するバイエルのファースト・イン・クラスのオーファンドラッグであるVitrakviの月額費用32,800ドルに比べて控えめとなっています20。EpizymeはTazverikを他のがん種に対する使用に関してマーケットで有利になるよう長年にわたり活動を続けています。

 

Constellation PharmaceuticalsのCPI-1205およびCPI-0209、PfizerのPF-06821497など、いくつかのEZH2阻害剤が様々ながん種の治療のために開発されていますが、開発はまだ初期段階であり、規制当局の承認は2023 年まで予定されていません22,23。したがって、Tazverikは、EZH2阻害剤の分野において競合よりも先に市場での地位を確立できるチャンスがあります。力強い売上成長が見込まれ、承認後の初年度にあたる2021年の予測売上高は1億300万ドル、2024年には6億1,700万ドルまで成長する見込みです。

 

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参考文献

  1. https://insights.ovid.com/pubmed?pmid=3392084
  2. https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/1097-0142(197011)26:5%3C1029::AID-CNCR2820260510%3E3.0.CO%3B2-R
  3. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-option-specifically-patients-epithelioid-sarcoma-rare-soft-tissue
  4. https://epizyme.gcs-web.com/events/event-details/epizyme-inc-conference-call-1
  5. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02601950
  6. https://www.businesswire.com/news/home/20200123005858/en/Epizyme-Announces-U.S.-FDA-Accelerated-Approval-TAZVERIK%E2%84%A2
  7. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25312684-a-phase-1b2-study-of-aldoxorubicin-in-patients-with-soft-tissue-sarcoma/
  8. https://www.americanjournalofsurgery.com/article/S0002-9610(08)00163-3/fulltext
  9. https://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1080/0891060310002249
  10. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04204941
  11. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02601937
  12. https://www.globenewswire.com/news-release/2018/04/23/1485765/0/en/Epizyme-Provides-Update-Regarding-Tazemetostat-Clinical-Program.html
  13. https://epizyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/epizyme-announces-us-food-and-drug-administration-lifts-partial
  14. http://www.epizyme.com/wp-content/uploads/2020/01/TAZVERIK-Prescribing-Information.pdf
  15. https://epizyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/epizyme-submits-new-drug-application-us-fda-tazemetostat-0
  16. https://www.cancercenter.com/cancer-types/non-hodgkin-lymphoma/types
  17. https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/fl/
  18. https://seekingalpha.com/article/4319298-epizyme-one-fda-approval-down-one-to-go-in-coming-months
  19. https://www.cortellis.com/intelligence/report/ci/eventTranscripts/13004581
  20. https://www.reuters.com/article/us-roche-hldg-fda-pricing/roche-cancer-treatment-priced-at-17050-a-month-lower-than-rival-vitrakvi-idUSKCN1V61G8
  21. https://www.constellationpharma.com/constellation-pharmaceuticals-initiates-clinical-development-of-cpi-1205-a-novel-inhibitor-of-ezh2-in-patients-with-lymphoma/
  22. https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/24/1919787/0/en/Constellation-Pharmaceuticals-Advances-CPI-0209-into-Clinical-Trials-Expanding-its-EZH2-Franchise.html
  23. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03460977

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