新規活性物質(NAS)のEMAとFDAのレビュー結果は一致しているか?

新規活性物質(NAS)のEMAとFDAのレビュー結果は一致しているか?
by Clarivate Analytics Japan
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医薬品の安全性と有効性をより確実なものにするため、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)は、それぞれの活動と目標を一致させるための措置を講じています。Centre for Innovation in Regulatory Science(CIRS)とサノフィは、これまでの進捗状況を評価する研究で提携しています。

 

世界中の規制機関の共通の目標は、医薬品の安全性と有効性を監督することで、国民の健康と福祉を守ることです。同じデータが提供された場合、規制機関間で結果に大きな差は生じないことが合理的に予想されます。この点を考慮して、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)は、検査報告書や製品安全性情報の共有、並行して科学的アドバイスを提供するなど、いくつかの共同アプローチを実施することで、それぞれの活動と目標を一致させるための措置を講じてきました。 とはいえ、審査中の意思決定は依然としてEMAとFDAで独立して行われているため、結果を比較するさらなる研究により、2つの機関間で規制上の勧告が乖離している具体的な理由が明らかになる可能性があります。

 

結果の整合性の決定

CIRSとSanofi SA Global Regulatory Science and Policyを代表する著者らは、新規活性物質(NAS)について両機関からの審査結果が一致しているかどうかを判断するために、2014年から2016年までにFDAとEMAによって承認されたNASを評価し、審査結果の状況を2017年まで追跡調査しました。著者らは、2つの機関への「同時申請」を互いに3ヶ月以内に発生したものと定義し、Facilitated Regulatory Pathways(FRPs)とオーファン指定の使用、申請された適応症と承認された適応症との比較、承認までの時間を評価しました。

 

承認間の整合性

2014年から2016年にかけて115のNASがEMAもしくはFDA、またはその両方によって承認されました。これらのうち、82品目はFDAとEMAの両方によって承認されており(71%)、2つの機関の間で一般的なレベルの整合性があることを示しています。しかし、FDAがEMAよりも多くの化合物を承認している点に違いがあり、24のNASがFDAによって承認されたがEMAによって承認されず(21%)、9つのNASがEMAによって承認されたがFDAによって承認されなかった(8%)という結果になりました。承認されなかったのはEMAやFDAによる拒絶ではなく、スポンサーによる提出資料不足、提出や承認が試験期間後に発生したこと、または審査プロセスが試験の基準を満たしていなかったことに起因しています。

 

承認された適応症の違い

EMAとFDAに同時に提出された46のNASについて、適応症情報を取得しました。これら46のNASのうち、33のNAS(72%)では同じ適応症がEMAとFDAに提出されていました。残りの13のNAS(28%)は、異なる適応症を追求するスポンサーによって提出されました。

同じ適応症が提出された33のNASでは、24のNASでEMAとFDAに同じ適応症が承認されました(73%)。興味深いことに、9つのNASでは、スポンサーが同じ適応症情報を提出したにもかかわらず、異なる適応症が承認されました。このポイントについては、例えば承認後のコミットメントやベネフィット・リスクプロファイルを検討すること等によって、さらに調査する必要があります。これにより、2つの機関がそれぞれのベネフィット・リスク分析において様々な要素に与える重要性の違いを明らかにすることができると考えられます。

 

Facilitated Regulatory Pathways

同時に提出された52品目については、FDAは審査を迅速化し、医薬品をオーファンに指定する傾向が強かったため、EMAの基準/定義の厳格化や指定プロセスの柔軟性の低さを示唆している可能性があります。両機関は52のNASのうち49のNASについて条件付き承認(EMAの条件付き承認またはFDAの迅速承認)に合意しました。

 

EMAによる承認タイムラインの延長

承認までの期間の中央値は、EMA(409日)よりもFDA(319日)の方が90日早い結果となりました。これにはいくつかの理由があります。第一に、FDAは様々な状況に対応できる幅広い迅速化プロセスを提供しています。さらに、EMAのプロセスでは、ヒト用医薬品委員会の意見書と欧州委員会の決定という2つの正式なステップが必要となります。しかし、EMAの迅速評価ガイドラインの最近の改訂とPriority Medicinesの開始により、これらの違いは緩和される可能性があります。

 

 

本研究の全文はこちらからお読みいただけます。

To what degree are review outcomes aligned for new active substances (NASs) between the European Medicines Agency and the US Food and Drug Administration? A comparison based on publicly available information for NASs initially approved in the time period 2014 to 2016.

 

著者について

Professor Thomas Kühler, Head of Regulatory Science and Policy, EU/AMESA, Sanofi SA

Dr Magda Bujar, Manager, Strategic Development, CIRS

Dr Neil McAuslane, Director, CIRS

Dr Lawrence Liberti, Head, Regulatory Collaborations, CIRS

 

 

Centre for Innovation in Regulatory ScienceCIRS)について

CIRSの使命は、規制・医療技術評価の政策とプロセスを推進するための科学的原則を特定し、適用する上でのリーダーシップを発揮することです。CIRS は、産業界、規制当局、HTA 機関、その他の医療関係者が一堂に会し、規制科学の革新的な応用を通じた規制・償還政策を議論し、発展させるための国際的なフォーラムを提供しています。CIRSは、会員の活動を唯一支援するために運営されています。この組織は、独自の専門の管理委員会と諮問委員会を持ち、その資金は会員の会費、関連活動、助成金から得ています。Clarivate Analytics plc(NYSE: CCC、CCC:WS)の英国を拠点とする中立的で独立した子会社です。詳細は、www.cirsci.orgをご覧ください。

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